GC生物制药/新制药的Sanfilippo综合征治疗获得美国食品药品监督管理局IND批准

韩国永清，2024年5月20日/PRNewswire/-GC生物制药（006280。KS）和Novel Pharma宣布，其联合开发的MPS IIIA“GC1130A”疗法已获得美国食品药品监督管理局IND批准。

有了这一批准，随着今年开始的跨国临床试验，“GC1130A”的开发预计将加快。临床试验点已在美国、韩国和日本设立，试验的重点将围绕证明该药物的安全性和耐受性。

GC Biopharma和Novel Pharma一直在共同开发针对MPS IIIA的ICV ERT（脑内心室酶替代疗法），以解决患者体内缺乏乙酰氨基磺酸盐表达的问题。

“GC1130A”在临床前阶段也获得了美国食品药品监督管理局和欧洲药品管理局的ODD和RPDD指定，这是因为它具有强大的安全性和有效性。

Sanfilippo综合征（A型）是一种遗传性疾病，通过积累硫酸乙酰肝素引发中枢神经系统损伤，导致进行性损伤。如果不及时治疗，可能会在15岁左右导致危及生命的后果。有了这一批准，MPS III A型可能成为此类疾病患者的第一个也是唯一的治疗选择。

GC Biopharma的代表进一步强调，“随着IND的批准，我们现在可以进入1期临床，我们将尽最大努力开发新药，为患有该疾病的患者带来希望。”

关于GC生物制药公司。

GC生物制药公司（前身为绿十字公司）是一家生物制药公司，提供拯救生命和维持生命的蛋白质疗法和疫苗。GC生物制药公司总部位于韩国永宁，是全球领先的血浆蛋白和疫苗产品制造商之一，半个多世纪以来一直致力于提供高质量的医疗保健解决方案。

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来源GC生物制药