-SEAPORT-1的中期数据，INZ-701在接受血液透析的终末期肾病患者中的1期试验，将于2024年第四季度进行-
-ENERGY-1的中期数据，INZ-701在ENPP1缺乏症婴儿中的1b期试验，将于2024年下半年进行-
-截至2024年3月31日的现金、现金等价物和短期投资，预计将为2025年第四季度的运营提供资金-
波士顿，2024年5月7日（环球新闻）-Inozyme Pharma，股份有限公司（Nasdaq:INZY）（“公司”或“Inozym”），一家临床阶段罕见病生物制药公司，开发治疗病理矿化和内膜增生的新型疗法，今天公布了截至2024年3月31日的第一季度财务业绩，并提供了业务亮点。
Inozyme首席执行官兼董事长Douglas A.Treco博士表示：“我们非常高兴地看到，初步证据表明，INZ-701治疗ABCC6缺乏症的成年人可以改善血管健康，为该疾病的进一步临床发展提供了有力支持。我们发现，ABCC6缺乏病的儿童神经和视觉损伤的风险很高，是该疾病中最紧迫的未满足需求，这大大扩大了受影响成年人之外的可寻址人群。”。我们期待着与监管机构合作，为我们的ABCC6缺乏症项目建立一条获得批准的途径，并提供我们钙过敏和ENPP1缺乏症项目当前试验的额外数据。”
最近的亮点
INZ-701在ABCC6缺陷成人中的1/2期临床试验。2024年4月，该公司宣布了阳性的顶线安全性和免疫原性数据，血管病理学、视觉功能和患者报告结果（PROs）的临床改善。INZ-701治疗儿童ABCC6缺乏症的自然史研究和发展计划。2024年4月，该公司报告了自然史研究的初步发现，这些发现表明ABCC6缺乏症的儿科患者有很大的疾病负担，表现为主要临床事件的高发率，尤其是早期发生的中风、严重神经系统疾病和严重心血管疾病。根据监管审查和充足的资金，该公司预计将于2025年第一季度在ABCC6缺乏症的儿科患者中启动一项关键试验。INZ-701在成人ENPP1缺乏症患者中的1/2期临床试验。2024年4月，该公司宣布了阳性的基线数据，表明先前报道的良好安全性、免疫原性和临床结果数据在1-3组中保持了48周。来自队列4的数据支持在正在进行和未来的临床试验中每周给药一次。预期里程碑
ENPP1缺陷启动婴儿ENERGY-2关键试验，美国除外——2024年下半年婴儿ENERGY-1 1b期试验的中期数据——2024下半年儿科患者ENERGY-3关键试验的最新数据——2025年年中 ABCC6缺陷在儿科患者中启动关键临床试验，需接受监管审查和充足的资金——2025年第一季度 接受血液透析的终末期肾病（ESKD）患者SEAPORT-1 1期试验的钙过敏性中期数据——2024年第4季度2024年第一季度财务业绩
现金状况和财务指导。截至2024年3月31日，现金、现金等价物和短期投资为1.662亿美元。根据目前的计划，公司预计截至2024年3月31日的现金、现金等价物和短期投资将使公司能够为2025年第四季度的现金流需求提供资金。研发费用。截至2024年3月31日的季度，研发费用为1910万美元，而前一年为1190万美元。一般和管理（G&A）费用。截至2024年3月31日的季度，G&A费用为520万美元，而前一年为650万美元。净损失。截至2024年3月31日的季度净亏损为2330万美元，即每股亏损0.38美元，而上年同期为1740万美元或每股亏损0.40美元。关于ABCC6缺陷
ABCC6缺乏症是一种血管系统和软组织逐渐衰弱的疾病，据估计，全球约25000至50000人中就有1人患有这种疾病。ABCC6缺乏症的婴儿被诊断为婴儿期广泛动脉钙化（GACI 2型），这种情况类似于GACI 1型，即婴儿形式的ENPP1缺乏症。存活第一年的儿童患者可能会患上神经系统疾病，包括中风，以及继发于持续血管钙化和狭窄的心血管疾病。在老年人中，ABCC6缺乏表现为弹性假黄色瘤（PXE），其特征是临床上影响皮肤、眼睛和血管系统的血管和软组织的病理矿化。目前还没有批准的ABCC6缺乏症的治疗方法。
关于ENPP1缺陷
ENPP1缺乏症是一种血管系统、软组织和骨骼逐渐衰弱的疾病，全球约64000例妊娠中就有1例患病。尽管ENPP1缺乏症最初是在双等位基因ENPP1缺失症（纯合或复合杂合突变）患者中描述的，但许多单等位基因ENPP1缺乏病（杂合突变的）患者都有临床症状，这可能会增加全球的患病率。子宫内或婴儿期出现的个体通常被诊断为婴儿期广泛性动脉钙化（GACI 1型），大约50%的婴儿在出生后六个月内死亡。患有ENPP1缺乏症的儿童通常会患上软骨病，这种疾病被诊断为常染色体隐性遗传的2型低磷血症性软骨病（ARHR2），而青少年和成人可能会患上骨软化症。ARHR2和骨软化会导致疼痛和行动不便。患者还可能表现出听力损失、动脉和关节钙化以及心血管并发症的体征和症状。目前还没有批准的ENPP1缺乏症的治疗方法。
关于钙过敏症
钙过敏症是一种罕见的高死亡率疾病，主要影响终末期肾病（ESKD）患者。该疾病与低水平的焦磷酸盐（PPi）有关，其特征是皮肤和脂肪组织中血管系统的病理矿化（即钙化）和内膜增生（血管内平滑肌细胞过度生长），导致血液流动不良、血栓、疼痛的皮肤溃疡、严重感染和死亡。据报道，钙过敏症患者的一年生存率约为50%。据估计，钙过敏症的发生率约为每1000名ESKD患者3.5例，主要地区每年约有5000名新患者出现。目前还没有批准的钙过敏症治疗方法。
关于INZ-701
INZ-701是一种重组Fc融合蛋白，是一种正在开发的ENPP1酶替代疗法（ERT），用于治疗罕见的血管系统、软组织和骨骼疾病。INZ-701代谢三磷酸腺苷（ATP）产生PPi和AMP，前者是矿化的天然抑制剂，后者可加工成磷酸盐和腺苷，后者是内膜增殖的天然抑制剂。在临床前研究中，实验疗法显示出预防病理矿化和内膜增殖的潜力，这可能会导致破坏性疾病的发病率和死亡率，如ENPP1缺乏症、ABCC6缺乏症和钙化。迄今为止的临床数据表明，INZ-701在多个临床试验中总体耐受性良好，表现出良好的安全性，并显著提高了PPi水平。
关于Inozyme Pharma
Inozyme Pharma，股份有限公司是一家临床阶段罕见病生物制药公司，开发新的治疗方法，用于治疗影响脉管系统、软组织和骨骼的疾病。Inozyme正在开发INZ-701，一种酶替代疗法，以解决病理矿化和内膜增殖问题，这可能会导致这些严重疾病的发病率和死亡率。INZ-701目前正在临床开发中，用于治疗ENPP1缺乏症、ABCC6缺乏症和钙过敏症。
欲了解更多信息，请访问https://www.inozyme.com/或者在LinkedIn、X和Facebook上关注Inozyme。
关于前瞻性声明的注意事项
本新闻稿中关于未来期望、计划和前景的声明，以及任何其他非历史事实的声明，可能构成1995年《私人证券诉讼改革法案》意义上的“前瞻性声明”。这些报表包括但不限于与我们计划的临床试验的启动、时间安排和设计、临床试验数据的可用性和时间安排、INZ-701的潜在好处、我们的监管战略（包括我们与监管机构合作为ABCC6缺陷计划建立审批途径的计划）以及我们认为我们现有的现金、现金等价物和短期投资足以满足我们现金流需求的期限有关的报表。“预计”、“相信”、“继续”、“可能”、“估计”、“预期”、“意图”、“可以”、“计划”、“潜力”、“预测”、“项目”、“应该”、“目标”、“将要”和类似表述旨在识别前瞻性陈述，尽管并非所有前瞻性陈述都包含这些识别词。任何前瞻性声明都是基于管理层对未来事件的当前预期，并受到许多风险和不确定性的影响，这些风险和不确定因素可能导致实际结果与此类前瞻性声明中规定或暗示的结果存在重大不利差异。这些风险和不确定性包括但不限于与公司进行INZ-701治疗ABCC6缺乏症、ENPP1缺乏症和钙过敏症的持续临床试验的能力相关的风险；让患者参加正在进行的和计划中的试验；从美国食品药品监督管理局和其他监管机构获得并保持必要的批准；在临床前研究和临床试验中继续推进其候选产品；在后期临床试验中复制其候选产品的临床前研究和早期临床试验中发现的阳性结果；在计划和未来临床试验中预期的时间表下推进其候选产品的开发；获得、维护和保护与其候选产品相关的知识产权；管理费用；遵守其未偿贷款协议项下的约定；并筹集实现业务目标所需的大量额外资本。有关其他风险和不确定性以及其他重要因素的讨论，任何这些因素都可能导致公司的实际结果与前瞻性声明中包含的结果不同，请参阅公司向证券交易委员会提交的最新10-K表年度报告和10-Q表季度报告中的“风险因素”部分，以及公司向证券交易所委员会提交的最近文件中对潜在风险、不确定性和其他重要因素进行的讨论。此外，本新闻稿中包含的前瞻性声明代表了公司截至本协议日期的观点，不应被视为代表了公司自本协议日期后的任何日期的观点。公司预计后续事件和发展将导致公司观点发生变化。然而，尽管公司可能会选择在未来某个时候更新这些前瞻性声明，但公司明确否认有任何义务这样做。
简明合并资产负债表数据（未经审计）
简明合并经营和综合亏损报表（未经审计）
联络
投资者：Inozyme Pharma Stefan Riley，IR和企业传播高级总监（857）330-8871stefan.riley@inozyme.com
媒体：SmithSolve Matt Pera（973）886-9150matt.pera@smithsolve.com
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