Curis公布TakeAim白血病研究的额外数据

数据更新将AML数据集从5名患者扩展到30名患者

马萨诸塞州列克星敦，2024年5月14日/PRNewswire/-Curis，股份有限公司（NASDAQ:CRIS），一家专注于口服小分子IRAK4抑制剂emavusertib（CA-4948）开发的生物技术公司，今天宣布了正在进行的TakeAim白血病研究（CA-4948-102）对复发/难治性（R/R）AML的最新数据，将在ASCO和EHA会议上发表。

本次更新包括FLT3突变（FLT3m）和U2AF1/SF3B1剪接因子突变（SFm）队列中25名新患者的数据，这些患者之前接受的治疗少于3个系列，并以300 mg BID的推荐2期剂量（RP2D）接受了emavusertib单药治疗。

*截至2024年2月26日的数据截止**2名患者同时患有FLT3m和SFm（双突变），在最初的5名患者中有1名患者；新增25名患者中的1名患者

FLT3m队列——迄今为止招募的12名复发/难治性患者

12例患有FLT3m的R/R AML患者接受emavusertib治疗。先前的治疗包括venetoclax（8/12）、低甲基化剂或HMA（9/12）和FLT3抑制剂（9/12。初步数据显示，11名可评估反应的患者有6种客观反应：3例完全缓解（CR），1例部分血液学恢复（CRh）的CR，2例无形态白血病状态（MLFS），治疗持续时间为46-324天。4名患者在数据截止时正在接受治疗，包括1名CRh和1名MLFS。

所有应答者均显示骨髓中的冲击波计数完全正常。其中一名患者接受了同种异体干细胞移植。在这一人群中反应迅速，6种反应中有5种发生在一个治疗周期内。

SFm队列——迄今招募的20名复发/难治性患者

20例R/R AML合并SFm患者接受emavusertib治疗。先前的治疗包括venetoclax（18/20）和HMA（17/20）。初步数据显示，在该人群中，18名可评估反应的患者中有4名达到了客观反应（CR/CRh/MLFS）。20名患者中有8名在数据截止时仍在接受治疗，其中包括1名MLFS和3名中性粒细胞计数增加的无反应患者。

所有应答者均显示骨髓中的冲击波计数完全正常。其中一名患者接受了同种异体干细胞移植。Curis首席科学官Robert Martell博士说：“除了应答者之外，我们还看到另外几名正在接受治疗的患者的中性粒细胞计数增加。由于AML患者的主要死因是感染（与低中性粒细胞数有关），中性粒细胞的增加对这些患者来说是一个有意义的临床改善。”。

Curis总裁兼首席执行官James Dentzer表示：“emavusertib持续展示了明确的单药活性，支持其在AML单药治疗和联合治疗中的潜力，这让我们感到鼓舞。”。

关于Curis，股份有限公司。

Curis是一家生物技术公司，专注于开发emavusertib，一种口服小分子IRAK4抑制剂。Emavusertib目前正在TakeAim淋巴瘤1/2期研究中与BTK抑制剂伊布替尼联合治疗复发/难治性原发性中枢神经系统淋巴瘤（PCNSL）患者，作为TakeAim白血病1/2期研究的单一疗法，治疗复发/难治性急性髓系白血病（AML）和复发/难治性高危骨髓增生异常综合征（hrMDS）伴FLT3突变或剪接因子突变（U2AF1或SF3B2）的患者，并作为阿扎胞苷和venetoclax在AML专利中的一线联合疗法。Emavusertib已获得美国食品和药物管理局的孤儿药指定，用于治疗AML和MDS。Curis通过2015年与Aurigene的合作，获得了emavusertib（CA-4948）的独家许可。Curis将其对Erivedge®的权利授权给罗氏集团成员Genentech，根据该集团，他们正在将Erivege®商业化，用于治疗晚期基底细胞癌。欲了解更多信息，请访问Curis的网站 www.curis.com。 

关于前瞻性声明的注意事项：

本新闻稿包含1995年《美国私人证券诉讼改革法案》意义上的前瞻性声明，包括但不限于关于Curis的emavusertib计划、战略和目标、其临床试验和研究、商业化计划、时间表、预期结果或治疗潜力的任何声明，关于emavuserib作为单一疗法和/或联合疗法在临床试验中的起始、进展、扩展、使用、安全性、有效性、剂量和潜在益处的任何声明、Curis从其正在进行或计划的临床试验中提供初步、中期和/或额外数据的计划和时间表，其进一步参与Takeam淋巴瘤、Takeam白血病和AML三联体研究的能力，任何声明关于Curis对其与美国食品药品监督管理局相互作用的预期，关于突变或潜在生物标志物的声明，以及上述任何假设的声明。前瞻性陈述可能包含“相信”、“期望”、“预期”、“计划”、“意图”、“寻求”、“估计”、“假设”、“预测”、“项目”、“目标”、“将”、“可能”、“应该”、“继续”、“潜力”、“重点”、“战略”、“任务”或类似表述。这些前瞻性声明不是对未来业绩的保证，涉及风险、不确定性、假设和其他重要因素，这些因素可能导致实际结果与此类前瞻性声明所示结果存在重大差异。Curis的药物开发计划可能会出现不良结果、延误和/或失败，并且可能无法在其计划的时间范围内成功推进其候选药物的开发。Curis的候选药物可能会引起意想不到的毒性，无法在临床研究中证明足够的安全性和有效性，和/或可能永远无法获得商业化所需的必要监管批准。Curis候选药物的临床前研究和早期临床试验中看到的有利结果可能不会在以后的试验中复制。Curis在很大程度上依赖于emavusertib的成功，而emavuserib开发的任何延误都可能对其业务产生重大不利影响。不能保证与Aurigene的合作协议将在其整个任期内继续有效，也不能保证与NCI的CRADA将继续有效，Curis或其合作者将各自保持必要的财政和其他资源，以继续为其部分研究、开发和商业化成本提供资金，也不能确保双方将在合作下成功发现、开发或商业化候选药物。监管机构可能会决定推迟或限制基因泰克和/或罗氏继续将艾瑞韦治商业化治疗基底细胞癌的能力。可能会开发出比Erivedge更好的竞争药物。就其与奥伯兰资本的协议而言，Curis面临与Erivedge商业销售的某些特许权使用费和特许权使用权使用费相关付款的转让和产权负担相关的风险，包括如果Curis或其全资子公司违约，Curis可能会失去所有保留的未来特许权使用税和特许权许可费相关付款权利的风险，可能会被要求以其已收到付款的倍数回购此类未来特许权和特许权利用费相关付款，并且其签订未来安排的能力可能会受到抑制，所有这些都可能对其业务、财务状况和股价产生重大不利影响。Curis将需要大量额外资本来为其业务提供资金。根据其现有现金资源，自本新闻稿发布之日起的未来12个月内，该公司手头没有足够的现金来支持当前业务。如果无法获得足够的资金，它将被迫推迟、缩小范围或取消emavusertib的开发，包括相关的临床试验和运营费用，这可能会推迟emavuserib的上市时间或阻止其上市，这可能对其业务前景和继续运营的能力产生不利影响，并对其财务状况和实施商业战略的能力产生负面影响。Curis面临着激烈的竞争。Curis及其合作者面临着美国食品药品监督管理局和其他监管机构、研究审查委员会和出版物审查机构做出潜在不利决定的风险。Curis可能无法获得或维持必要的专利保护，并可能卷入昂贵且耗时的专利诉讼和干涉程序。不稳定的市场和经济状况、自然灾害、公共卫生危机、政治危机和Curis无法控制的其他事件可能会严重扰乱Curis的运营或Curis所依赖的第三方的运营，并可能对Curis的经营成果和融资能力产生不利影响。可能导致或促成实际结果与前瞻性声明所示结果存在重大差异的其他重要因素包括我们最近的10-K表和10-Q表中“风险因素摘要”和“风险因素”标题下列出的因素，以及我们定期向美国证券交易委员会提交的其他文件中讨论的因素。此外，任何前瞻性声明仅代表Curis截至今日的观点，不应被视为代表Curis于任何后续日期的观点。Curis否认在本新闻稿发布之日后更新任何前瞻性声明的任何意图或义务，无论是由于新信息、未来事件还是其他原因，法律可能要求的除外。

SOURCE Curis，股份有限公司。