推进PRPH2相关视网膜疾病的研究解决方案
马里兰州哥伦比亚，2024年5月22日/PRNewswire/-作为全球开发致盲疾病治疗方法的推动力，抗击失明基金会宣布了PRPH2和相关视网膜疾病（PARD）计划的首批奖项获得者。这些拨款标志着推进PRPH2基因突变引起的视网膜疾病研究的一个重要里程碑。
在国际社会广泛呼吁提出建议后，基金会向两位杰出的研究人员捐赠了近100万美元：奥克兰大学的Andrew Goldberg博士和印第安纳大学的Yoshikazu Imanishi博士。这些奖项是通过抗击失明基金会和尼克松愿景基金会的合作，在三年内分发的六项预期赠款中的第一项。
抗击失明基金会负责科学战略和奖项的高级副总裁Amy Laster博士表示：“这些首次拨款代表着对尖端研究的重大投资，旨在了解并最终治疗PRPH2相关的视网膜疾病。”。“通过资助这些项目，我们正在加快创新疗法的进展，这些疗法可以恢复视力，提高受这些疾病影响的个人的生活质量。这是遗传性视网膜疾病研究的关键时刻，我们很高兴看到这项合作将产生的变革性发现。”
尼克松愿景基金会首席执行官Brandon Nixon补充道：“我们很自豪能为这些杰出的研究人员提供财政支持，帮助他们寻求PRPH2相关视网膜疾病的新疗法。”。“作为我们基金会多年PRPH2研究资助计划的一部分，我们期待着这些初始拨款将产生重要发现。我们致力于推进科学，从而为这些疾病提供治疗和治愈方法。”
PRPH2基因的突变是视网膜退化的主要原因，如视网膜色素变性和某些黄斑营养不良。这些奖项资助的研究重点包括：
奥克兰大学的Andrew Goldberg博士——自然史和AAV介导的PRPH2相关疾病显性阴性和单足小鼠模型的干预。这些研究将提供PRPRH2相关疾病的两种小鼠模型的彻底表征，并测试提供PRPR2的功能拷贝是否可以预防或减缓疾病进展。印第安纳大学的Yoshikazu Imanishi博士——阐明PRPH2相关视网膜营养不良的病理生理机制和推进高通量药物发现。本研究旨在鉴定可以帮助突变体PRPH2定位于光感受器外段的小分子，并了解突变体PRPH1蛋白如何对杆状物和锥状物产生不同影响。抗击失明基金会仍然致力于通过战略伙伴关系和有针对性的资助举措推动视网膜疾病研究的进展。在尼克松愿景基金会等富有远见的合作者的持续支持下，该基金会继续支持创新解决方案，为那些受致盲疾病影响的人带来希望。
与尼克松愿景基金会合作建立的PRPH2和相关视网膜疾病项目于2023年3月在一次专注于PRPH2的联合研讨会上公布。这一举措源于视网膜疾病专家对该领域关键研究差距的共识：
需要更好地了解PRPH2的基本生物学，包括其在杆和锥中的不同作用。开发高通量测定法以确定PRPH2变体的功能后果。准确动物模型的创建和表征。提高了对疾病异质性的理解。证明治疗方法概念验证的研究，尤其是突变不可知方法。关于基金会对抗失明
抗击失明基金会成立于1971年，是世界上领先的视网膜退行性疾病研究私人资金来源。该基金会已经筹集了超过9.15亿美元，用于加速研究预防、治疗和治愈由各种致盲性视网膜疾病引起的失明，包括：视网膜色素变性、黄斑变性和Usher综合征。访问FightingBlindness.org了解更多信息。
关于尼克松愿景基金会
尼克松愿景基金会致力于支持那些努力发挥潜力的组织和个人。该基金会总部设在圣地亚哥，为教育、科学和社区项目提供奖学金和其他资金。其目前的举措是通过与抗击失明基金会和加州大学圣地亚哥分校希利眼科研究所的合作，为科学研究提供有意义的支持，从而获得关键的治疗方法，并最终治愈罕见的遗传性视网膜退行性疾病，每种方法都针对罕见的基因突变，如PRPH2基因的突变。请访问www.nixonvisionsfoundation.org。
媒体联系人：Chris Adams营销与传播副总裁〔email protected〕410-423-0585
SOURCE基础对抗失明
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