基于AAV的gRNA递送后，RNAfix在非人灵长类动物大脑中实现了高达92%的编辑
RNAfix在给药后至少6个月，在小鼠大脑中实现了>95%的编辑，并具有持续的耐用性
RNAfix在基因组医学中提供了一流的安全性
西雅图，2024年5月8日（环球新闻）——Shape Therapeutics股份有限公司（ShapeTX）是人工智能和RNA编辑融合以彻底改变基因组医学的领导者，今天在马里兰州巴尔的摩举行的第27届美国基因和细胞治疗学会（ASGCT）年会上展示了数据，展示了其RNAfix平台在治疗中枢神经系统（CNS）疾病方面的高治疗潜力。
该公司将在一份题为“通过系统注射AAV包装的ADAR引导RNA，全脑95%以上的靶向RNA编辑具有高耐久性和特异性”的口头报告中发布数据。该报告将强调小鼠、非人灵长类动物（NHP）和人类神经元模型系统中体内最佳的RNA编辑效率。RNAfix的潜在治疗应用将在Rett综合征、帕金森病和阿尔茨海默病中得到强调，展示核苷酸水平精确RNA编辑所能实现的多种治疗机制。还将提供优越的安全性，在整个转录组中没有显著的脱靶编辑。这些发现证明了将RNAfix转化为人类临床研究的潜力取得了突破，并代表了基因组医学领域的重大进展。
ShapeTX首席科学官David Huss博士评论道：“RNAfix是高效、特异、持久和可调的。ASGCT上提供的数据突出了中枢神经系统中任何其他编辑技术都无法比拟的编辑水平，开启了巨大的治疗机会。重要的是，RNAfix平台使基因组DNA保持完整，不需要输送具有免疫原性风险的外源蛋白。这些重大的科学进步为我们为有需要的患者构建变革性疗法提供了清晰的前进道路，并给我们信心。”
关于ShapeTX Shape Therapeutics将人工智能和RNA编辑融合在一起，彻底改变基因组医学。我们专有的RNA编辑技术RNAfix®代表着对基于CRISPR的工具的重大飞跃，在体内实现了95%的编辑效率，并为数千种疾病提供了一次性治疗的途径。ShapeTX拥有超过9000万个实验室验证的引导RNA和120亿个NHP衍生的AAV数据点，正在构建业内最大的治疗性RNA基础模型。ShapeTX与行业领先的制药公司达成了价值超过40亿美元的战略合作，有望实现大幅增长，巩固我们作为人工智能基因组医学领导者的地位。您可以在ShapeTX.com、LinkedIn和X上找到我们。
联系人：Lisa Taylor Ashlisa@shapetx.com
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