Travere Therapeutics将出席国家肾脏基金会春季临床会议和第61届欧洲肾脏协会大会

演示文稿重点介绍了支持FILSPARI®（稀疏生坦）作为基础疗法的数据，该疗法优于历史RASi护理标准和新诊断的IgAN患者

圣地亚哥，2024年5月9日（环球新闻）——Travere Therapeutics，股份有限公司（纳斯达克股票代码：TVTX）今天宣布，该公司将在2024年4月14日至18日于加利福尼亚州长滩举行的国家肾脏基金会（NKF）春季临床会议和2024年3月23日至26日于斯德哥尔摩举行的欧洲肾脏协会（ERA）大会上发表九篇罕见肾脏病摘要。

在NKF，该公司将提供分析，比较FILSPARI（稀疏生坦）在3期PROTECT研究中减缓肾功能下降的效果与在现实世界中使用和在IgA肾病（IgAN）患者的临床试验中抑制RAS的效果。此外，SPARTAN研究评估FILSPARI作为IgAN患者的一线治疗的48周新发现将作为NKF的最高评价摘要呈现。在ERA，该公司将对3期PROTECT研究的FILSPARI和NefIgArd试验的靶向释放制剂布地奈德加RAS抑制之间的两年疗效结果进行匹配调整的间接比较。

Travere Therapeutics首席医疗官Jula Inrig医学博士表示：“在NKF和ERA会议上，我们很高兴提出关键分析，证明FILSPARI的疗效优于历史上的RASi标准。”。“我们继续看到，直接针对肾脏损伤的非免疫抑制疗法可以重塑IgAN的最佳基础患者护理。”

NKF口头报告

PROTECT研究中eGFR斜率与英国RaDaR-IgA肾病人群和NefIgArd对照组的匹配调整后间接比较海报446会议：深夜口头陈述和继续医学教育：5月15日下午2:30-3:00 PT海报：2024年5月15号下午5:30-7:00 PT

NKF海报演示

Sparsentan（SPAR）在3期PROTECT试验海报中显示了与厄贝沙坦（IRB）相比对IgA肾病（IgAN）患者有临床意义的治疗效果：375期：肾小球疾病2024年5月15日下午5:30-7:00 PT

Sparsentan作为IgA肾病患者的一线治疗：SPARTAN试验的初步结果*海报：384期：肾小球疾病2024年5月15日下午5:30-7:00 PT*被NKF指定为顶级摘要

Sparsentan与Irbesartan治疗局灶性节段性肾小球硬化症（FSGS）：DUPLEX试验海报结果：406期：肾小球疾病2024年5月15日下午5:30-7:00 PT

ERA口头陈述

PROTECT和NefIgArd成人IgA肾病的两年蛋白尿和eGFR结果：匹配调整的间接比较主题：肾小球和肾小管间质疾病子主题：B4——预防、治疗和临床试验重点口腔室2；2024年5月25日，欧洲中部时间下午12:40-12:45

PROTECT研究中eGFR斜率与UK RaDaR-IgA肾病人群和NefIgArd对照组的匹配调整后间接比较主题：肾小球和肾小管间质疾病子主题：B4——预防、治疗和临床试验重点口腔室2；2024年5月25日，欧洲中部时间下午3:15-3:20

特发性肾病综合征的自然史：英国国家RaDaR特发性肾脏综合征队列主题：慢性肾脏疾病会议：中等口语1.3室T6；2024年5月24日，欧洲中部时间上午8:39-8:48

Sparsentan对肾小球毛细血管壁有直接作用，以减轻暴露于肾病综合征血浆后通透性的增加主题：肾小球和肾小管间质疾病子主题：B1-基础科学、实验和肾脏病理学课程：FC17+ML抗原特异性免疫细胞耗竭用于自身免疫性疾病自由交流；A5室；2024年5月25日，欧洲中部时间下午4:00-4:12

ERA海报演示

免疫球蛋白A肾病和局灶性节段性肾小球硬化对患者和护理伙伴的人文负担（HONUS）：欧洲结果主题：肾小球和肾小管间质疾病子主题：B4——预防、治疗和临床试验ePoster；可在虚拟平台上为大会期间的参与者在线提供

关于IgA肾病

IgA肾病（IgAN），也称为伯杰病，是一种罕见的进行性肾病，其特征是免疫球蛋白a（IgA）在肾脏中积聚，这是一种帮助身体对抗感染的蛋白质。IgA的沉积会导致肾脏正常过滤机制的破坏，导致尿液中的血液（血尿）、尿液中的蛋白质（蛋白尿）和肾功能的逐渐丧失。IgAN的其他症状可能包括肿胀（水肿）和高血压。

IgAN是全世界最常见的原发性肾小球肾炎，也是肾小球疾病导致肾衰竭的主要原因。据估计，IgAN在美国影响多达150000人，是欧洲和日本最常见的肾小球疾病之一。

关于局灶性节段性肾小球硬化

局灶节段性肾小球硬化症（FSGS）是一种罕见的儿童和成人蛋白尿性肾脏疾病，据估计，在美国有40000多名患者受到影响，在欧洲也有类似的患病率。这种疾病的定义是肾脏逐渐形成疤痕，通常会导致肾衰竭。FSGS的特征是蛋白尿，即由于肾脏正常过滤机制的破坏，蛋白质泄漏到尿液中。蛋白质一旦进入尿液，就会被认为对肾脏的其他部位，尤其是小管有毒，并被认为会导致疾病的进一步发展。其他常见症状包括身体部位肿胀，即水肿，以及血白蛋白水平低、血脂异常和高血压。目前还没有批准的药理学指示用于FSGS的治疗。

关于Travere Therapeutics

在Travere Therapeutics，我们是罕见的生命。我们是一家生物制药公司，每天都会聚集在一起，帮助各种背景的患者、家人和护理人员应对一种罕见疾病。在这条道路上，我们知道迫切需要治疗选择——这就是为什么我们的全球团队与罕见病社区合作，以识别、开发和提供改变生活的疗法。在追求这一使命的过程中，我们不断寻求了解罕见患者的不同观点，并勇敢地开辟新的道路，改变他们的生活，为他们带来希望——今天和明天。欲了解更多信息，请访问travere.com。

FILSPARI®（稀疏生坦）美国适应症

FILSPARI是一种内皮素和血管紧张素II受体拮抗剂，用于减少有疾病快速进展风险的原发性免疫球蛋白A肾病（IgAN）成人的蛋白尿，UPCR≥1.5 g/g。

该适应症是在蛋白尿减少的基础上加速批准的。目前尚未确定FILSPARI是否能减缓IgAN患者的肾功能下降。该适应症的持续批准可能取决于验证性临床试验中对临床益处的验证和描述。

FILSPARI®（sparsentan）重要安全信息

盒装警告：肝毒性和胚胎-胎儿毒性由于存在肝毒性和出生缺陷的风险，FILSPARI只能通过一个名为FILSPARI-REMS的限制性项目获得。根据FILSPARI REMS，处方医生、患者和药房必须参加该计划。

肝毒性一些内皮素受体拮抗剂（ERA）已导致转氨酶升高、肝毒性和肝衰竭。在临床研究中，在高达2.5%的FILSPARI治疗患者中观察到转氨酶（ALT或AST）升高至少是正常上限（ULN）的3倍，包括确诊为再激发的病例。

在开始治疗前测量转氨酶和胆红素，前12个月每月测量一次，治疗期间每3个月测量一次。中断治疗并密切监测转氨酶升高超过3倍ULN的患者。

在基线时转氨酶升高（＞3倍ULN）的患者中，通常应避免FILSPARI，因为肝毒性的监测可能更困难，并且这些患者可能会增加严重肝毒性的风险。

根据动物数据，如果孕妇使用FILSPARI，胚胎-胎儿毒性会导致严重的出生缺陷。因此，在开始治疗前、治疗期间和停止FILSPARI治疗后一个月都需要进行妊娠测试。可能怀孕的患者必须在开始治疗之前、治疗期间以及停止FILSSPARI治疗后的一个月内使用有效的避孕措施。

禁忌症：孕妇禁用FILSPARI。不要将FILSPARI与血管紧张素受体阻滞剂（ARBs）、ERAs或阿利吉仑合用。

警告和注意事项

肝毒性：已观察到ALT或AST升高至少3倍ULN。为了降低潜在严重肝毒性的风险，在开始治疗前测量血清转氨酶水平和总胆红素，前12个月每月测量一次，治疗期间每3个月测量一次。

建议有肝毒性症状（恶心、呕吐、右上腹疼痛、疲劳、厌食、黄疸、尿黑、发烧或瘙痒）的患者立即停止FILSPARI治疗并就医。如果在治疗过程中的任何时候转氨酶水平异常，请中断FILSPARI并按照建议进行监测。

只有当肝酶水平和胆红素恢复到预处理值时，并且只有在没有出现肝毒性临床症状的患者中，才考虑重新启动FILSPARI。

在开始用药前，避免在转氨酶升高（＞3倍ULN）的患者中开始使用FILSPARI。

胚胎-胎儿毒性：FILSPARI会对胎儿造成伤害。建议可能怀孕的患者注意对胎儿的潜在风险。在停止FILSPARI治疗之前、期间和一个月后，进行妊娠测试，并建议可能怀孕的患者使用有效的避孕措施。

FILSPARI REMS：FILSPARI只能通过一个名为FILSPARI REMS的REMS下的受限项目使用。重要要求包括：——处方师必须通过注册和完成培训获得FILSPARI REMS认证。——所有患者必须在开始治疗前参加FILSPARI REMS，并遵守监测要求。——配药FILSPARI的药店必须通过FILSPARI-REMS认证，并且必须仅向有权接受FILSPARI的患者配药。更多信息请访问www.filsparirems.com或1-833-513-1325。

低血压：与厄贝沙坦相比，接受FILSPARI治疗的患者发生低血压相关不良事件的几率更高，其中一些严重不良事件包括头晕。对于有低血压风险的患者，考虑取消或调整其他降压药物，并保持适当的容量状态。如果出现低血压，考虑减少剂量或中断FILSPARI的剂量。

急性肾损伤：定期监测肾功能。肾功能可能部分依赖于肾素-血管紧张素系统活性的患者（如肾动脉狭窄、慢性肾脏疾病、严重充血性心力衰竭或容量衰竭的患者）在服用FILSPARI时可能特别有发生急性肾损伤的风险。对于在服用FILSPARI时肾功能出现临床显著下降的患者，考虑停止或停止治疗。

高钾血症：定期监测血清钾，并适当治疗。患有晚期肾病、同时服用增钾药物（如补钾、保钾利尿剂）或使用含钾盐替代品的患者患高钾血症的风险增加。可能需要减少剂量或停用FILSPARI。

液体滞留：ERA可能会出现液体滞留，FILSPARI也观察到了这种情况。如果在评估后出现临床上显著的液体滞留，请考虑调整FILSPARI的剂量。

FILSPARI最常见的不良反应（5%）是外周水肿、低血压（包括直立性低血压）、头晕、高钾血症和贫血。

药物相互作用

肾素-血管紧张素系统（RAS）抑制剂和ERA：不要将FILSPARI与血管紧张素受体阻滞剂（ARBs）、ERAs或阿利吉仑联合给药。强效和中度CYP3A抑制剂：避免同时使用FILSPARI和强效CYP3A抑制剂。当与中度CYP3A抑制剂同时使用时，定期监测血压、血清钾、水肿和肾功能。强效CYP3A诱导剂：避免与强效CYP3A诱发剂同时使用。抗酸剂和减酸剂：在抗酸剂给药前或给药后2小时给药FILSPARI。避免同时使用酸还原剂（组胺H2受体拮抗剂和PPI质子泵抑制剂）和FILSPARI。非甾体抗炎药（NSAIDs），包括选择性环氧合酶-2（COX-2）抑制剂：监测肾功能恶化的迹象。CYP2B6、2C9和2C19底物：监测同时给药的CYP2B6，2C9和2C19底物的疗效，并根据处方信息考虑剂量调整。P-gp和BCRP底物：避免与FILSPARI同时使用P-gp和BCRP的敏感底物。提高血清钾的药物：经常监测血清钾。FILSPARI与保钾利尿剂、钾补充剂、含钾盐替代品或其他提高血清钾水平的药物同时使用可能导致高钾血症。

在特定人群中使用

妊娠期/具有生殖潜力的女性和男性：给妊娠患者服用FILSPARI可能会对胎儿造成伤害，包括出生缺陷和胎儿死亡，并且在妊娠期禁用。妊娠测试/避孕：在终止FILSPARI治疗之前、期间和一个月后，验证妊娠状态和有效的避孕方法。如果月经来潮延迟或怀疑怀孕，患者应立即联系医生进行妊娠检查。哺乳：建议患者在使用FILSPARI治疗期间不要母乳喂养。肝损伤：避免在任何肝损伤（Child-Pugh A-C级）患者中使用FILSPARI。

请点击此处查看FILSPARI的完整处方信息。

前瞻性声明

本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法案》中定义的“前瞻性声明”。在不限制前述内容的情况下，这些陈述通常由“预期”、“相信”、“期望”、“意图”、“可能”、“也许”、“客观”、“计划”、“将”或类似的表达来识别。此外，战略、意图或计划的表达也是前瞻性陈述。此类前瞻性声明包括但不限于：FILSPARI成为IgAN患者一线治疗的潜力；重塑IgAN最佳基础患者护理的潜力；以及与临床研究相关的声明，包括但不限于预期结果和相关时间。此类前瞻性声明基于当前预期，涉及固有的风险和不确定性，包括可能延迟、转移或改变其中任何一项的因素，并可能导致实际结果和结果与当前预期存在重大差异。任何前瞻性声明都无法保证。可能导致实际结果与前瞻性声明中指出的结果存在重大差异的因素包括与本文所述研究的时间和结果相关的风险、与监管审查和批准过程相关的不确定性、与罕见病临床试验注册相关的风险和不确定性，以及正在进行或计划进行的临床试验可能无法成功或因安全、监管或其他原因而推迟的风险。公司面临着与其业务和财务、商业产品成功相关的风险，以及与其临床前和临床阶段管道相关的风险和不确定性。具体而言，公司面临与FILSPARI正在进行的商业启动相关的风险，其商业产品的市场接受度，包括疗效、安全性、价格、报销和相对于竞争疗法的收益，以及与包括FILSPARI在内的此类产品的商业战略的成功开发和执行相关的风险。公司在其临床前和临床阶段管道方面面临的风险和不确定性包括公司的候选临床药物不会被发现是安全或有效的，以及当前或预期的未来临床试验不会按计划进行的风险。具体而言，公司面临与本文所述研究的时间和潜在结果有关的风险，以及美国食品药品监督管理局审查公司提交的sNDA以获得FILSPARI在IgAN的全面批准的时间和可能结果。不能保证监管机构会完全批准司生坦用于IgAN或FSGS。公司还面临无法筹集完成任何或所有候选产品开发所需的额外资金的风险，包括由于宏观经济条件；与公司在临床药物供应和商业生产方面依赖承包商有关的风险；与专利保护和排他性期限以及第三方知识产权有关的不确定性；与监管互动相关的风险；以及与竞争产品相关的风险和不确定性，包括当前和未来与公司某些产品的潜在通用竞争，以及可能限制公司产品需求的技术变化。该公司还面临与全球和宏观经济状况相关的额外风险，包括健康流行病和流行病，包括与临床试验、商业化活动、供应链和制造运营的潜在中断相关的风险。提醒您不要过度依赖这些前瞻性声明，因为有一些重要因素可能导致实际结果与前瞻性声明中的结果存在重大差异，其中许多超出了我们的控制范围。公司没有义务公开更新任何前瞻性声明，无论是由于新信息、未来事件还是其他原因。请投资者充分讨论风险和不确定性，包括在公司最新的10-K表、10-Q表和向美国证券交易委员会提交的其他文件中的“风险因素”标题下。

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